📌 BioMarin Pharmaceutical разбор

💡 BioMarin имеет стабильный денежный поток, а 2022 год может стать переломным для эмитента, поскольку ожидается несколько важных событий, связанных с препаратами в разработке. Разберём исследовательский портфель, финансовое состояние и риски, связанные с компанией.  

🔎 Тикер #BMRN

О компании 🗒

🇺🇸 BioMarin Pharmaceutical – американская биофармацевтическая компания. Специализируется на разработке лекарств от редких генетических заболеваний. Самостоятельно коммерциализирует 6 препаратов. Основана в 1996 году, вышла на IPO в 1999.

Структура выручки TTM: 1,85 b$ (-0,8% г/г)

📍 Vimizim: 604,5 m$ (+14,9% г/г; 33% выручки)

📍 Naglazyme: 412,3 m$ (+9,3% г/г; 22,2% выручки)

📍 Kuvan: 393 m$ (-26% г/г; 21,1% выручки)

📍 Palynziq: 210,3 m$ (+27,9% г/г; 11,3% выручки)

📍Прочее (Brineura, Aldurazyme и др.): 229 m$ (-3,3% г/г; 12,4% выручки)

🌎Доходы в долларах США: 987,2 m$ (-8,5% г/г; 53,4% выручки)

🌏Доходы в других валютах: 861,8 m$ (+16,7% г/г; 46,6% выручки)

📌 Финансовые показатели

❇️ Капитализация 15,4 b$

❇️ За 5 лет котировки снизились на 5%, отрасль выросла на 38%

❇️ За год акции выросли на 1%, отрасль скорректировалась на 18%

❇️ P/E 965, среднее по отрасли 22,6

❇️ P/S 8,2, среднее по отрасли 5,6

❇️ P/B 3,6, среднее по отрасли 1,9 

❇️ Выручка за 5 лет выросла на 76,9%

❇️ Чистая прибыль TTM 15,9 m$, 5 лет назад - убыток

⛔️ Долг низкий. Debt/Equity составляет 25,3%. Ликвидные средства 1,1 b$, долг 1,08 b$

❇️ Дивиденды отсутствуют

📌 Прогноз на 2022

💰Рост выручки на 15,6% до 2,13 b$

💰Чистая прибыль 61,6 m$

Преимущества 👍

1️⃣ Рост продаж

За последние 5 лет доходы эмитента росли в среднем на 17,2% в год. Даже в пандемийный 2020 выручка выросла до 1,86 b$ (+9,1% г/г). По итогам 9 месяцев 2021 основные продукты эмитента за исключением Kuvan показывают хорошую динамику продаж. Выручка от Palynziq, лекарства для лечения фенилкетонурии, выросла на 43% г/г. Этому способствовало увеличение числа пациентов в Соединённых Штатах на 20%. При этом можно ожидать дальнейшего роста, поскольку во многих странах региона EMEA коммерциализация только начинается. Аналогичная ситуация с Brineura, доходы от которого достигли 90,6 m$ (+20,5% г/г). Более умеренный рост показали Vimizim (препарат для лечения мукополисахаридоза IV типа А, доходы +16,2% г/г) и Naglazyme (используется для лечения пациентов с мукополисахаридозом VI, +9,5% г/г). 

Валовая рентабельность по итогам Q3 достигла 74,7% по сравнению с 60,4% в Q3 2020 года. Одобренный в прошлом году Voxzogo должен стать ключевым катализатором роста выручки в следующие 2-3 года. Совокупные доходы эмитента по оценке аналитиков будут иметь CAGR 22,4% на период с 2022 по 2025 год. Среднегодовой темп роста ЧП за аналогичный период прогнозируется на уровне 73,8% (эффект низкой базы). Отметим что прибыль в 859,1 m$ по итогам 2020 обусловлена предоставлением налоговых льгот по случаю передачи прав интеллектуальной собственности дочерней компании в Ирландии, а также за счёт продажи прав на препарат Firdapse.

2️⃣ Препараты в разработке

🧪 Ключевым кандидатом в исследовательском портфеле является Roctavian (валоктокоген роксапарвовек). Лекарство представляет собой генную терапию и исследуется для лечения пациентов с гемофилией А. Ранее в 2020 FDA запросило предоставить дополнительные данные за два года. Новое исследование фазы 3 с участием 134 участников достигло всех первичных и вторичных конечных точек по эффективности и, что самое главное, по безопасности. Ни у одного из участников не проявились побочные эффекты тяжелой степени тяжести. Мировой адресный рынок (помимо Индии и Китая), по данным CEO, насчитывает 120 000 человек  с гемофилией типа А, а компания нацелена на 60% из них (тяжёлая форма болезни). Согласно отчету Grand View Research, к 2027 году объём  рынка гемофилии достигнет 18,1 b$ (CAGR 5,5%).

Стоимость генной терапии Roctavian составит 2-3 m$. Однако в отличии от стандартных методов лечения предполагается, что для выздоровления потребуется всего один курс. Часто используемый препарат – Hemlibra – за 5 лет при применении раз в 2 недели (1 инъекция 16500 $) обойдется примерно в 2,15 m$, а некоторые другие методы лечения в 3,5-4 m$ за тот же период. При этом данные препараты по сути являются профилактическими, временно нейтрализуя симптомы болезни. Аналитики прогнозируют пиковую выручку от валоктокоген роксапарвовека в 1,5-3 b$. Регулирующие органы в Европе уже приняли заявку на одобрение и вынесут решение в первом полугодии 2022. Руководство планирует встретиться с FDA в Q2, чтобы обсудить повторную подачу маркетинговой заявки, после чего ожидает шестимесячной проверки (до конца 2022).

🧪 На территории ЕС в августе был одобрен Voxzogo (восоритид) – лекарство для лечения ахондроплазии (карликовости). Затем в ноябре он также был одобрен FDA. Следует отметить, что до этого не было ни одного препарата для лечения данного заболевания, поэтому лекарство поступило в продажу по программе ускоренного одобрения, проходя только 2 фазу исследований. Ближайшие результаты будут опубликованы в феврале этого года, а окончание всех испытаний намечено на 2026. Адресный рынок при годовой цене терапии с учётом скидок и возмещений оценивается в 5 b$.  Аналитики прогнозируют пиковые продажи в 0,6-1 b$. Контрольные органы Австралии, Японии и Бразилии в течение 2022 года должны вынести решение об одобрении Voxzogo. При этом эмитент проводит дополнительные исследования, чтобы расширить показания препарата. Новая маркировка может увеличить число потенциальных пациентов с текущей 21 тысячи человек до более чем 190 тысяч. Все перечисленные препараты в разработке в случае полного одобрения могут увеличить выручку эмитента до 3,5 b$ в ближайшие 3 года.

🧪 Также в портфеле находится 5 кандидатов на начальных этапах разработки. BMN 255 для лечения хронической почечной недостаточности. TAM=5,2 b$. IND (заявка на начало клинических испытаний) подана. BMN 307 исследуется в фазе ½ для лечения пациентов с фенилкетонурией (ФКУ). На данный момент испытания приостановлены FDA. BMN 331 – генная терапия для лечения наследственного ангионевротического отека (НАО). TAM=1,7 b$. Находится на 1-ой фазе испытаний. BMN 351 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). TAM=2-4 b$. Подача IND в первой половине 2022.  BMN 349 находится на ранних этапах доклинических испытаний. Ближайшие потенциальное одобрение не ранее 2027 года.

Патентная защита одобренных продуктов: Vimizim 2029-2032 гг; Palynziq 2029-2033 гг; Brineura 2032-2036 гг; Naglazyme 2022 для США, 2023 в ЕС; Kuvan в США истёк, 2024 в Европе; Сейчас особое внимание необходимо обратить на разрешение ситуации с Roctavian.

3️⃣ Сотрудничества

BioMarin старается заполучить новых кандидатов и диверсифицировать риски, связанные с разработкой лекарств, через партнёрства с другими биофармацевтическими компаниями и организациями. В декабре прошлого года было подписано соглашение со Skyline Therapeutics по разработке лекарства для лечения ФКУ (пиковые продажи в 0,6-0,9 b$). В случае одобрения Skyline будет получать выручку в Азиатско-Тихоокеанском регионе, а BioMarin во всех остальных. Совместно с DiNAQOR доклинические испытания проходит DiNA-001 для лечения редких генетических кардиомиопатий (TAM=5,1 b$).

Из партнёрств с исследовательскими центрами следует отметить сотрудничество  с Институтом Аллена. Благодаря объединению усилий организации планируют создать новые методы лечения для борьбы с редкими заболеваниями ЦНС, используя технологию AAV (модифицированные аденоассоциированные вирусы). В рамках сотрудничества с Deep Genomics эмитент получил эксклюзивные права на разработку и коммерциализацию четырёх кандидатов для лечения орфанных заболеваний (TAM=3,2 b$), а также доступ к платформе искусственного интеллекта для разработки лекарств. 

Данные партнёрства в долгосрочной перспективе должны стать катализаторами роста компании. Совокупный адресный рынок данных разработок оценивается в 13 b$. При этом практически все исследования ведутся по разработке методов лечения редких заболеваний, т.е. при выходе на клинический этап создания кандидаты могут с большой долей вероятности получить статус орфанного препарата. Кратко напомним основные преимущества: увеличение патентной защиты на 2 года, налоговые льготы и прочие денежные уступки. 

Риски 👎

1️⃣ Потеря эксклюзивности и конкуренция

Как уже упоминалось патент на Kuvan в Соединённых Штатах истёк, в результате чего на рынок вышли дженерики и выручка от продукта в Q3 упала на 45,4% г/г. В 2024 патентная защита закончится и в Европе. Ранее истёк патент на Aldurazyme  (доходы в Q3: -40,3% г/г). Аналогичная ситуация и с Naglazyme: патент закончится в этом году в США и в следующем в ЕС.  Доля Kuvan в общей выручке с 27% в Q3 2020 упала до 17,2% в Q3 2021; Aldurazyme за аналогичный период с 8,9% до 6,2%. Таким образом в ближайшие годы под риск попадает 45,7% доходов эмитента. 

Прогнозы аналитиков по выручке строятся на том, что компания получит полное одобрение на Voxzogo и Roctavian. Однако в скором времени у второго может появиться серьёзный конкурент в лице Pfizer и Sangamo, которые совместно разрабатывают генную терапию для лечения гемофилии А на 3 фазе клинических испытаний (гироктоген). Первичные результаты через два года после начала исследований при высокой дозе лекарства показали средний уровень активности эндогенного фактора VIII в 25,4%, тогда как препарат BioMarin имел среднюю активность в 23% за тот же период (норма от 50 до 200%). Однако выборка у Roctavian составила 132 пациента, а у лекарства от Pfizer всего 5. При этом FDA приостанавливало в ноябре испытания гироктогена для внесения поправок в протокол, поскольку у некоторых пролеченных пациентов уровень фактора VIII превысил 150%. Pfizer ожидает одобрения своего кандидата в конце 2023 – первой половине 2024 года. Takeda, Bayer и Roche также создают лекарство по этому показанию, но ближайшие одобрения возможны не ранее 2025 года.

2️⃣ Приостановка исследований

5 сентября американские регулирующие органы приостановили клинические испытания BMN 307. На следующей торговой сессии акции упали на 8,4%. Исследование PHEarless фазы ½ проводится у взрослых пациентов с фенилкетонурией (ФКУ). Беспокойство вызвали данные о том, что у некоторых пациентов после лечения начали развиваться злокачественные опухоли, причиной которых мог стать аденоассоциированный вирус (AAV5), входящий в состав препарата и присутствовавший в геноме раковой клетки. BMN 307 разрабатывается на смену Palynziq, но пока что проходит только первые этапы клинических испытаний, поэтому в теории приостановка могла привести к максимальной коррекции на 3-5%. Но волнение рынка вызвала схожесть состава BMN 307 и Roctavian, который также основан на AAV5. 

К тому же после приостановки на компанию начали подавать в суд. В исках указывается, что руководство компании намеренно вводило инвесторов в заблуждение о безопасности, клинических и коммерческих перспективах BMN 307. Из-за приостановки исследование затянется на неопределённое время, дополнительные расходы на НИКОР составят 20-70 m$. Что касается Roctavian, то возникновение похожих проблем с этим препаратом достаточно маловероятно, поскольку уже одобренные и присутствующие на рынке долгие годы Kuvan и Palynziq имеют в своей основе AAV5, но не вызывали подобных осложнений. Как бы там не было, руководству придётся разбираться с десятками судебных дел.

Преимущества 👍

1️⃣ Отличная динамика продаж Palynziq и Brineura

2️⃣ Одобрение Voxzogo

3️⃣ Высокая вероятность одобрения Roctavian

4️⃣ Сотрудничества и портфель разработок

5️⃣ Устойчивое финансовое состояние 

Риски 👎

1️⃣ Истечение патентов 

2️⃣ Регуляторные риски

Итоги 📝

🔎 Biomarin к концу года может получить одобрение по Roctavian вкупе с Voxzogo это позволит наращивать выручку в ближайшие 7-8 лет. При позитивном сценарии доход к 2025 году достигнет 4b $, а P/E вовсе опустится до 11. Все остальные разработки на ранних стадиях и влияния на бизнес в ближайшие годы время они не окажут. Но и текущий портфель препаратов перекроет снижение продаж лекарств с истекающими патентами и позволит увеличивать выручку с CAGR в 20%. Все решит одобрение и коммерциализация Roctavian. Поскольку препарат очень востребован и показывал отличные предварительные результаты, вероятность одобрения – высокая. 

⚖️ Даем компании нейтральную оценку

#Разбор_компании